【人民日报】“噬血症”让5岁孩童危在旦夕，广东医生“大胆用药”挽救患儿
2021年6月初，5岁的患儿阳阳（化名）因发热到当地医院就诊，完善检查后诊断为EB病毒相关噬血细胞综合征，历经4周的规范化疗难以完全缓解，发热症状仍未得到有效控制。
为进一步诊治，7月底，阳阳被转院到中山大学孙逸仙纪念医院儿童医学中心血液/肿瘤专科住院治疗。先是用了常规治疗方法，但结果并不理想。
阳阳是离异家庭里唯一的孩子，为了救阳阳，孩子的叔叔把多年的积蓄都拿了出来，父亲把全村能借的钱都借遍了，欠了25万元，自己现在也起早贪黑地送外卖、打零工筹措款项，孩子的奶奶全程照顾患儿。但家人在孩子最危重的时刻也从来没想过放弃，他们对医护人员充满信任，希望能让孩子变回健康。
“要不是大胆用上这个药，小孩的生命可能就要定格了。”中山大学孙逸仙纪念医院儿童医学中心主任、教授周敦华回忆说，阳阳的免疫系统异常，在EB病毒感染时，其身体里的淋巴细胞和巨噬细胞系统异常激活、增殖，分泌大量炎性细胞因子，形成“细胞因子风暴”，导致组织和多器官损伤。“这个是比白血病还难治、还罕见的一种疾病，重症者死亡率高达70%。”
专家教授们为挽救孩子生命尽最大的努力，积极寻求新的治疗方案，不停查阅相关文献，深入研究成人应用PD1拮抗剂治疗EB病毒相关噬血的经验，在孩子最危重的关头，通过和家人的积极沟通，在家人理解和做好对可能的合并症建立有效预案的情况下，对该患儿采用了PD1拮抗剂治疗。
2021年9月28日，持续24小时高热的患儿在使用PD1拮抗剂的第2天奇迹般出现体温高峰下降，发热间歇延长。经PD1拮抗剂治疗后，阳阳的病情得以控制，评估噬血指标达到部分缓解，准备桥接移植。异基因造血干细胞移植被认为是唯一可以治愈该疾病的治疗手段，通过移植重建正常免疫从而根治疾病。中山大学孙逸仙纪念医院儿童医学中心的移植专科于2021年12月21日顺利为患儿进行了非血缘供体的脐血移植。
然而在输注脐血后第4天起，阳阳开始出现持续高热、频繁呛咳、呼吸急促、心率增快至140-150次/分，周身密集皮疹、瘀斑及皮肤微血栓，排酱油色尿、腹泻、惊厥发作等，病情危重，生命危在旦夕，血液与移植专科的各位教授立即针对阳阳的病情组成讨论小组，考虑为重度围植入综合征、全身炎症反应综合征、移植相关血栓性微血管病，经调整免疫抑制剂用药方案，血浆置换等治疗后，帮助阳阳渡过了一重重难关。阳阳的植入比例在移植后d+17达到100%，其后监测全血植入比例均100%。
现在，阳阳已经从一个刚入院时极其抗拒医生查体的小孩转变成会甜甜地喊护士“姐姐”的乖巧小朋友。面对患儿经济上的困难，家人竭尽全力筹款，医护人员也为患儿想办法，得到一位曾经在中山大学孙逸仙纪念医院儿童血液中心治疗患儿家属的捐款3万元。
据悉，阳阳病情稳定，近日可以出院了，但后续的治疗还需要不少钱，父亲身上还有沉重的债务，他也非常希望爱心人士可以捐款帮助阳阳走出困境。
【来源】人民日报
【记者】姜晓丹
【通讯员】林伟吟 张阳
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