郑亿庆团队发现AAVR受体是AAV在小鼠耳蜗及前庭毛细胞中转导的关键，通过调控AAVR表达以提升AAV在成年外毛细胞的转导效率，为拓展基因疗法治疗获得性及遗传性耳聋提供了关键理论依据与工具模型，该研究成果在《Advanced Science》杂志发表

论文题目：AAVR Expression is Essential for AAV Vector Transduction in Sensory Hair Cells.     

通讯作者：郑亿庆 等

第一作者：吴帆 等

论文发表刊物：Advanced Science

【研究背景】

AAV基因疗法在遗传性耳聋治疗中进展迅速，但对获得性听力损失疗效有限，主要障碍是成年外毛细胞（OHCs）转导效率低。研究表明AAV受体（AAVR）是影响AAV进入细胞的关键因子，但其在内耳的表达与作用尚不明确。本研究旨在揭示AAVR表达与OHCs转导效率的关系，以拓展AAV疗法在听力损失治疗中的应用。

【主要发现】

本研究证实AAVR受体是AAV在小鼠耳蜗及前庭毛细胞中转导的关键。该发现为靶向毛细胞的基因治疗提供新思路，且AAVR条件敲入小鼠模型能有效拓展AAV治疗窗口，为获得性及迟发性听力损失的研究提供理想工具。

【研究意义】

本研究首次揭示AAVR是AAV感染内耳感觉毛细胞的关键受体，其表达水平随年龄下降直接影响转导效率。该发现为通过调控AAVR表达以提升AAV在成年外毛细胞的转导效率提供了全新策略，为拓展基因疗法治疗获得性及遗传性耳聋提供了关键理论依据与工具模型。

论文链接:

https://advanced.onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/advs.202408873

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