余涛教授/余运芳博士团队系统分析CRISPR-Cas在医学领域的全球专利格局的研究在《Nature Biotechnology》杂志发表

论文题目：The global patent landscape of CRISPR–Cas applications in medicine

通讯作者：余涛

第一作者：余运芳、张彦、许彦君、文才

论文发表刊物：Nature Biotechnology

【研究背景】

CRISPR–Cas基因编辑技术凭借精准、高效和可编程的优势，在肿瘤治疗、遗传性疾病、分子诊断及异种器官移植等领域展现出广阔应用前景。然而，其临床转化仍面临脱靶效应、递送效率、生物安全及知识产权等挑战。随着全球专利竞争日趋激烈，亟需系统解析技术创新格局与临床转化趋势。本研究通过全球专利与临床试验分析，揭示CRISPR–Cas技术发展现状及关键挑战，探索人工智能与基因编辑融合创新方向，为技术突破、专利战略布局及精准医学临床转化提供科学依据。

【主要发现】

该研究系统梳理了CRISPR–Cas技术在医学领域的全球专利格局，深入分析其技术创新趋势、知识产权布局及临床转化面临的关键挑战。研究重点揭示了CRISPR–Cas技术在肿瘤精准治疗、遗传性疾病、分子诊断及异种器官移植等领域展现出广阔应用前景，其中肿瘤免疫治疗、镰状细胞病和地中海贫血已成为重要临床转化方向。美国和中国是全球基因编辑临床研究的主要国家，相关临床试验主要集中于肿瘤学和血液病学领域，标志着CRISPR–Cas技术正加速从基础研究迈向临床应用。同时，研究揭示了生成式人工智能与基因编辑技术深度融合的新趋势，蛋白质语言模型及智能分子设计技术有望推动新型CRISPR–Cas系统发现、基因编辑效率提升及脱靶风险优化，为开发更加精准、高效、安全的新一代基因编辑工具提供创新路径。研究进一步从全球知识产权布局、核心技术竞争、疾病应用及临床试验等维度（图1），系统揭示CRISPR–Cas技术创新与临床转化面临的机遇和挑战，为关键技术突破、国际专利战略布局及精准医学临床转化提供重要科学依据与战略参考。随着CRISPR–Cas技术持续创新，基因编辑正加速从基础研究迈向临床应用，为突破重大疾病治疗瓶颈、推动精准医学发展及促进生物医药创新成果转化提供新的机遇。

图1 | CRISPR–Cas技术在医疗健康领域的专利分类。a，根据专利所涉及的具体疾病，按照相应的靶向器官或疾病系统，对医疗健康领域的相关专利进行分类。b，CRISPR–Cas医疗健康相关专利所针对的疾病类型。图中仅展示拥有至少2项相关专利的疾病。缩写： NSCLC，非小细胞肺癌；EBV，爱泼斯坦–巴尔病毒（EB病毒）；POAG，原发性开角型青光眼。

【研究意义】

本研究分析CRISPR-Cas专利格局对于深入理解其应用、战略性地克服挑战至关重要，从而有助于更安全地将CRISPR-Cas技术融入临床实践。

论文链接: 

https://doi.org/10.1038/s41587-026-03337-4

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