三氧化二砷联合化疗治疗腺泡型横纹肌肉瘤的临床研究

尊敬的患者及家属朋友：

您好！

中山大学孙逸仙纪念医院儿科肿瘤专科正在开展一项“三氧化二砷联合化疗治疗腺泡型横纹肌肉瘤的临床研究”。

横纹肌肉瘤是儿童最常见的软组织肉瘤，腺泡型横纹肌肉瘤（ARMS）是其中恶性度较高的一种，容易早期转移、复发及耐药，治疗难度大，即使采用手术及放化疗等综合治疗手段，目前5年生存率不到30%～50%。三氧化二砷（arsenic trioxide，ATO）是一种古老的抗癌药物，近年来被发现对多种实体肿瘤具有广泛的抗肿瘤作用。目前国际上已有多项体外研究表明ATO可通过Hedgehog通路中的GLI的靶向作用对腺泡型横纹肌肉瘤（ARMS）起到抑制瘤细胞生长并促进其凋亡的作用，且ATO与常规化疗药物长春新碱（VCR）联合应用起到协同增效作用，但对正常的骨骼肌细胞活性无影响。在前期临床试验中，我们使用ATO联合化疗治疗广泛转移的初发和多次复发的儿童腺泡型横纹肌肉瘤取得了令人鼓舞的初步疗效，可以使多次复发的难治性儿童腺泡型横纹肌肉瘤病例持续完全缓解，相关研究结果获得国际儿科肿瘤学会（SIOP）的关注并在2019年SIOP年会进行壁报交流（编号19-0915）。基于多项前期研究的结果，参考本中心应用ATO治疗包括ARMS、神经母细胞等多种肿瘤的丰富临床经验，我们设计了本项临床研究项目，目的在于评价三氧化二砷（ATO）联合化疗治疗腺泡型横纹肌肉瘤（ARMS）的有效性和安全性，为AMRS患儿提供新的有效治疗手段并提高患儿的存活率。本临床研究已通过中山大学孙逸仙纪念医院医学伦理委员会的审核、批准，并且已在中国临床试验网站注册（注册号ChiCTR1900024911），现在中山大学孙逸仙纪念医院进行受试者招募入组。

主要入组标准如下：

（1）病理确诊为腺泡型横纹肌肉瘤（ARMS）的初治患者；

（2）年龄≤14岁；

（3）按国际横纹肌肉瘤研究协作组（IRSG）评估危险度分组为中危及高危组；

（4）无严重脏器功能不全：心功能正常（心脏射血分数＞50%）；肝功能：谷丙转氨酶升高在正常值上限的5倍以下、胆红素在正常值上限3倍以下；肾功能：肌酐水平在同年龄正常范围内；

（5）获得监护者知情同意并签署知情同意书。

主要排除标准如下：

（1）曾患其它肿瘤患者；

（2）既往曾接受化疗和放疗患者；

（3）心、脑、肝、肾等器官功能衰竭患者。

本研究为自愿参加，如果您有意向参加，欢迎您来中山大学孙逸仙纪念医院儿童肿瘤专科门诊，进一步了解本临床研究的明细情况。

联系医生：

黎阳教授门诊时间：周一上午、周三上午、周四下午

翁文骏教授门诊时间：周二下午、周四上午、周五上午

联系方式：020-81332456

联系地址：广州市沿江西路107号中山大学孙逸仙纪念医院儿科肿瘤专科